لأول مرة.. التدخل في الجينات البشرية!
الخميس 16-08-2018
- نشر 6 سنة
- 5644 قراءة
نشرت مجلة "Science Alert" أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت لأول مرة على دواء "جيني" مخصص لعلاج الداء النشواني الوراثي.
ويمنع عقار باتيزيران "patiziran"، تشكل (تخليق) البروتين المتحول "TTR"، الذي ينقل في شكله الطبيعي هرمون الغدة الدرقية تيروسين وفيتامين ريتينول. ويعمل البروتين المشوه على تطور مرض الداء النشواني والإصابة به، عندما تترسب البروتينات النشوانية في الأنسجة الحية والأعضاء المختلفة بما فيها القلب.
ويعتمد العقار الجديد على آلية التدخل في الحمض النووي الريبي لقمع هذا الجين "المشوه" ونشاطه الوارثي الذي يؤدي إلى تراكم البروتينات المتحولة في الأنسجة والأعضاء. وتبدأ هذه الآلية عن طريق قطع جزيئات طويلة من الحمض النووي الريبي المزدوج في أماكن معينة (تعود للفيروس).
المصدر: لينتا. رو
